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靶向治療最主要的缺點，是真正能夠適合靶向治療，并且從靶向治療中獲益病人的人數(shù)比較有限，因為很多的靶向治療藥物在應用前，需要先進行基因的檢測，只有通過基因的檢測尋找到合適的治療靶點，才能夠進行靶向治療。對于一些必須尋找到治療靶點的靶向藥物來說，如果基因檢測結果并沒有發(fā)現(xiàn)靶點，盲目的使用這些靶向治療藥物反而有害，并不能使病人的病情獲得緩解，反而增加了不良事件的發(fā)生率。
靶向治療的另一個缺點是靶向治療藥物仍然會有一定程度的不良反應發(fā)生，雖然大多數(shù)靶向治療藥物的不良反應總體上要小于化療的藥物，但常?？梢砸鸩煌诨熕幬镱愋偷牟涣挤磻?，比如有些靶向藥物可以引起嚴重的皮疹和腹瀉，有一些可以引起蛋白尿、高血壓、手足綜合征等不良反應，需要臨床醫(yī)生給予密切的關注，并且給予積極的處理。